Ab April dieses Jahres werden auf Anweisung von Prof. Dr. Miklós Kásler, dem Minister für Humanressourcen, gemäß der außerordentlichen Entscheidung von NEAK insgesamt sieben Kinder mit SMA eine kostenlose Gentherapiebehandlung erhalten. Damit sind wir weltweit führend in der staatlichen Finanzierung gentherapeutischer Behandlungen.
Bisher haben zwei kleine Patienten das Zolgensma-Präparat, das zu den modernsten Behandlungsmethoden der personalisierten Medizin zählt, auf Basis individueller Fairness kostenlos erhalten.
Die Vorbereitung zur Verabreichung des Medikaments folgt einem strengen Protokoll. Dabei führen die Fachärzte eine Reihe von Tests durch, schließen alle möglichen Kontraindikationen aus und bereiten das Kind anschließend vor. Heute erhält ein weiteres Kleinkind mit SMA nach Abschluss seiner Vorbereitung eine staatlich finanzierte Gentherapiebehandlung. Die anderen Kinder sind am Ende der Vorbereitung, und bald wird auch ihre Behandlung stattfinden.
Das SMA-Zentrum des Bethesda Children's Hospital entwickelte das Protokoll, das die Untersuchungs- und Behandlungsschritte und deren genaues Timing im Detail enthält, basierend auf den Erfahrungen der 11 zuvor durchgeführten Behandlungen. Das von ihnen erstellte Protokoll wird europaweit als Referenz verwendet.
In der Zeit, die seit der Entscheidung über die staatliche Förderung vergangen ist, läuft die Vorbereitung der Kinder kontinuierlich. Ärzte bestellen personalisierte Medizin auf Basis des patienteneigenen Genoms beim ausländischen Hersteller. Sonderlieferung (minus 60-80 Grad Celsius trockenes CO2), in Mengen je nach Körpergewicht des Kindes, verpackt in Ampullen, wird von Irland nach Ungarn geliefert, im Rahmen des einzigartigen Genehmigungsverfahrens des Nationalen Instituts für Arzneimittel und Lebensmittelgesundheit ( OGYÉI), in Zusammenarbeit mit dem Distributor Hungaropharma Zrt. Ein wichtiger Zeitfaktor ist, dass alle Patienten derzeit eine Behandlung mit Spinranza oder Evrysdi erhalten. Dieser Faktor trägt auch zum genauen Zeitpunkt bei, zu dem das Arzneimittel verabreicht werden kann, da Sie den Zeitpunkt abwarten müssen, an dem Sie von der aktuellen Therapie auf die Zolgensma-Therapie umstellen können.
Nach der Behandlung werden die Kleinkinder einige Tage im Krankenhaus beobachtet, gefolgt von Kontrolluntersuchungen, Betreuung und Langzeitpflege nach einem festgelegten Zeitplan.
Zwei kleine Kinder sollten heute das Präparat erhalten, aber eines von ihnen hatte Fieber, sodass die Behandlung verschoben werden musste. Auch die anderen kleinen Patienten erhalten das Medikament, sobald es vom Hersteller eintrifft.
(Quelle Titelbild: Semmelweis Universität)
