Da aprile di quest'anno, su istruzione del Prof. Dr. Miklós Kásler, Ministro delle Risorse Umane, secondo la straordinaria decisione della NEAK, un totale di sette bambini affetti da SMA riceveranno cure di terapia genica gratuite. Questo ci ha resi leader mondiali nel finanziamento statale del trattamento della terapia genica.
Finora, due piccoli pazienti hanno ricevuto il preparato Zolgensma, che è uno dei più moderni metodi di cura della medicina personalizzata, gratuitamente sulla base dell'equità individuale.
La preparazione alla somministrazione del farmaco segue un rigido protocollo. Durante questo, gli specialisti eseguono una serie di test ed escludono tutte le possibili controindicazioni, quindi preparano il bambino. Oggi, un altro bambino affetto da SMA riceverà un trattamento di terapia genica finanziato dallo stato dopo che la sua preparazione sarà stata completata. Gli altri bambini sono alla fine della preparazione, e presto avverrà anche il loro trattamento.
Il centro SMA del Bethesda Children's Hospital ha sviluppato in dettaglio il protocollo contenente le fasi dell'esame e del trattamento e la loro esatta tempistica sulla base dell'esperienza degli 11 trattamenti precedentemente eseguiti. Il protocollo che hanno preparato è utilizzato come riferimento in tutta Europa.
Nel tempo trascorso dalla decisione sui finanziamenti statali, la preparazione dei bambini è continua. I medici ordinano medicine personalizzate basate sul genoma del paziente dal produttore estero. La consegna speciale (meno 60-80 gradi Celsius di CO2 secca), in quantità a seconda del peso corporeo del bambino, confezionata in fiale, viene consegnata dall'Irlanda all'Ungheria, nell'ambito della procedura di autorizzazione unica dell'Istituto nazionale per la salute farmaceutica e alimentare ( OGYÉI), con la collaborazione del distributore Hungaropharma Zrt. Un importante fattore temporale è che tutti i pazienti sono attualmente in trattamento con Spinranza o Evrysdi. Questo fattore contribuisce anche al momento esatto in cui il medicinale può essere somministrato, perché bisogna attendere il momento in cui si può passare dalla terapia in corso alla terapia con Zolgensma.
Dopo il trattamento, i bambini piccoli vengono osservati in ospedale per alcuni giorni, seguiti da visite di controllo, cura e lungodegenza, secondo un programma prestabilito.
Due bambini piccoli avrebbero dovuto ricevere la preparazione oggi, ma uno di loro aveva la febbre, quindi il trattamento è stato rimandato. Anche gli altri piccoli pazienti ricevono il medicinale non appena arriva dal produttore.
(Fonte immagine di copertina: Semmelweis University)
