Das erste Kind, das dort dank staatlicher Unterstützung eine SMA-Behandlung erhalten hat, könne am Freitag das Bethesda-Krankenhaus in Budapest verlassen, teilte der Personalminister am Freitag vor Ort mit.
Miklós Kásler sagte: In den letzten Jahren wurden die meisten Kinder mit SMA in „einer der Hochburgen der ungarischen Pädiatrie“, dem Bethesda-Krankenhaus, behandelt. Die Behandlung dieser sehr seltenen, schweren Krankheit hat in Ungarn eine lange Tradition. Am Bethesda Children’s Hospital begann bereits 2016 die lebenslange Behandlung von Kindern mit SMA mit zwei verschiedenen Arten von Präparaten. Zwölf Kinder erhielten zuvor die Zolgensma-Behandlung, die als eine der modernsten gilt, typischerweise durch soziale Zusammenarbeit. Drei von ihnen kamen aus Ungarn, der Rest waren Ausländer.
Nach der Entscheidung der Regierung wird der Staat ab April ungarischen Kindern, für die dies medizinisch empfohlen wird, eine kostenlose SMA-Behandlung anbieten. Die zweieinhalbjährige Anna war eine der ersten, die die Behandlung erhielt, und sie kann am Freitag nach Hause gehen, sagte der Minister.
Die Ministerin erklärte: Individuelle Fairness bedeute in diesem Fall, dass der behandelnde Arzt alle Befunde des Kindes erhebe und ein Fachgremium auf dieser Grundlage entscheide, ob der Patient diese oder eine andere Behandlung benötige. In sieben Fällen seit April hat das Komitee entschieden, dass das Kind diese Gentherapie kostenlos erhält; Zwei von ihnen haben die Behandlung bereits erhalten, und die Behandlung der anderen fünf hat ebenfalls einen Termin, fügte er hinzu.
György Velkey, der Generaldirektor des Krankenhauses, erinnerte daran, dass im Oktober 2019 jeder den Namen Zente kennengelernt habe, der als erster in Ungarn und in Europa das Medikament Zolgensma verwendet habe. Danach erhielt Levente die Behandlung, gefolgt von zehn weiteren Kindern, für die der Preis des sehr teuren Präparats größtenteils durch soziale Spenden aufgebracht wurde. Unter den ausländischen Kindern wurden einige aus den Niederlanden und andere aus der Türkei zur Behandlung nach Bethesda gebracht.
Nach anderthalb Jahren sehen sie bereits die „sehr positive“ Wirkung des Medikaments. Alle zwölf Kinder entwickeln sich gut, sagte er.
Der Generaldirektor wies auf die Bedeutung der Früherkennung der Krankheit hin, die auch von Hausärzten, Pflegekräften und deren effektiver Zusammenarbeit mit den Familien abhängt. Danach konkurrieren Vertreter mehrerer Berufe, darunter Genetiker und Neurologen, mit den sterbenden Neuronen, sagte er. „Jeder Tag, jede Woche zählt“, betonte er und fügte hinzu, dass das ungarische Kindergesundheitssystem bei diesem Rennen gut abgeschnitten habe.
György Velkey dankte der gesamten Gemeinschaft des Krankenhauses, die zu den Behandlungen beiträgt, insbesondere der ärztlichen Direktorin Borbála Miklós, die das Behandlungsteam leitet.
Am Ende der Pressekonferenz besuchten der Personalminister und der Generaldirektor die zweieinhalbjährige Anna, die das Krankenhaus am Freitag verlassen hatte.
Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene Erbkrankheit, die durch einen Defekt im SMN1-Gen verursacht wird, der zum allmählichen Verlust von Motoneuronen im Rückenmark führt.
Laut dem bei der Veranstaltung verteilten Pressematerial hat das Bethesda Children's Hospital am 29. Oktober 2019 zum ersten Mal die Zolgensma-Therapie angewendet. Von den zwölf Patienten, die seitdem behandelt wurden, ging es allen bis zu einem gewissen Grad besser, und zwei kleine Jungen haben bereits erste selbstständige Schritte unternommen.
Sie erinnerten daran, dass Ungarn weltweit führend in der staatlichen Finanzierung von Gentherapiebehandlungen ist, wobei gentherapeutische Medikamente ab April auf der Grundlage individueller Fairness verfügbar sind.
Die zweieinhalbjährige Anna konnte am Mittwoch im Bethesda Children's Hospital staatlich unterstütztes Zolgensma erhalten. In das Hintergrundmaterial schreiben sie: Aufgrund ihrer bisherigen Erfahrungen sehen sie eine realistische Chance, die Bewegungsfähigkeit weiter zu verbessern, auf maschinelle Beatmung zu verzichten und die Fähigkeit zur selbstständigen Nahrungsaufnahme zu erhalten.
MTI
Foto: MTI/Tibor Illyés
