Od kwietnia br. na polecenie Ministra Zasobów Ludzkich prof. dr Miklósa Káslera, zgodnie z nadzwyczajną decyzją NEAK, łącznie siedmioro dzieci chorych na SMA zostanie poddanych bezpłatnej terapii genowej. To uczyniło nas światowymi liderami w finansowaniu przez państwo leczenia terapii genowej.
Do tej pory dwóch małych pacjentów otrzymało bezpłatnie preparat Zolgensma, który jest jedną z najnowocześniejszych metod leczenia medycyny spersonalizowanej na zasadzie indywidualnej godziwości.
Przygotowanie do podania leku przebiega według ścisłego protokołu. W tym czasie specjaliści wykonują szereg badań i wykluczają wszelkie możliwe przeciwwskazania, a następnie przygotowują dziecko. Dziś kolejne małe dziecko chore na SMA po zakończeniu przygotowań zostanie poddane finansowanej przez państwo terapii genowej. Pozostałe dzieci są na finiszu przygotowań, a wkrótce ich leczenie również się odbędzie.
Centrum SMA Szpitala Dziecięcego Bethesda opracowało protokół zawierający etapy badania i leczenia oraz dokładny czas ich wykonania w oparciu o doświadczenia z 11 wcześniej wykonanych zabiegów. Przygotowany przez nich protokół jest używany jako punkt odniesienia w całej Europie.
W czasie, jaki upłynął od decyzji o dofinansowaniu ze środków publicznych, przygotowanie dzieci jest ciągłe. Lekarze zamawiają u zagranicznego producenta spersonalizowany lek oparty na własnym genomie pacjenta. Przesyłka specjalna (minus 60-80 stopni Celsjusza suchego CO2), w ilościach zależnych od masy ciała dziecka, pakowana w ampułki, dostarczana jest z Irlandii na Węgry, w ramach unikalnej procedury autoryzacyjnej Narodowego Instytutu Zdrowia Farmaceutycznego i Żywności ( OGYÉI), przy współpracy dystrybutora Hungaropharma Zrt. Ważnym czynnikiem czasowym jest to, że wszyscy pacjenci otrzymują obecnie leczenie Spinranza lub Evrysdi. Czynnik ten ma również wpływ na dokładny czas podania leku, ponieważ trzeba poczekać na moment, w którym będzie można przejść z dotychczasowej terapii na Zolgensmę.
Po zabiegu małe dzieci są przez kilka dni obserwowane w szpitalu, następnie przeprowadzane są badania kontrolne, opieka i opieka długoterminowa, według ustalonego harmonogramu.
Dwoje małych dzieci miało dzisiaj otrzymać preparat, ale jedno z nich miało gorączkę, więc zabieg trzeba było przełożyć. Inni mali pacjenci również otrzymują lek, gdy tylko dotrze on od producenta.
(Źródło obrazu okładki: Uniwersytet Semmelweis)
