Il primo bambino che ha ricevuto cure per la SMA lì grazie al sostegno statale può lasciare l'ospedale Bethesda di Budapest venerdì, ha annunciato sul posto venerdì il ministro delle Risorse umane.


Miklós Kásler ha dichiarato: negli ultimi anni, il maggior numero di bambini affetti da SMA è stato curato in "una delle roccaforti della pediatria ungherese", l'ospedale di Bethesda. Il trattamento di questa malattia molto rara e grave ha una lunga tradizione in Ungheria. Al Bethesda Children's Hospital, il trattamento a vita dei bambini affetti da SMA con due diversi tipi di preparati è iniziato già nel 2016. Dodici bambini hanno ricevuto in precedenza il trattamento Zolgensma, che è considerato uno dei più moderni, tipicamente attraverso la cooperazione sociale. Tre di loro provenivano dall'Ungheria, gli altri erano stranieri.

    A seguito della decisione del governo, a partire da aprile lo stato fornirà cure gratuite per la SMA ai bambini ungheresi per i quali è raccomandato dal punto di vista medico. Anna, di due anni e mezzo, è stata una delle prime a ricevere le cure e venerdì potrà tornare a casa, ha detto il ministro.

    Il ministro ha spiegato: in questo caso equità individuale significa che il medico curante raccoglie tutti i rilievi del bambino e, sulla base di questi, una commissione professionale decide se il paziente ha bisogno di questa cura o di un'altra. In sette casi da aprile, il comitato ha deciso che il bambino riceverà gratuitamente questa terapia genica; due di loro hanno già ricevuto il trattamento, e anche il trattamento degli altri cinque ha un appuntamento, ha aggiunto.

    György Velkey, direttore generale dell'ospedale, ha ricordato che nell'ottobre 2019 tutti hanno conosciuto il nome di Zente, che è stato il primo in Ungheria e in Europa a utilizzare il farmaco Zolgensma. Successivamente, Levente ha ricevuto le cure, seguito da altri dieci bambini, per i quali il prezzo del costosissimo preparato è stato raccolto per lo più attraverso donazioni sociali. Tra i bambini stranieri, alcuni sono stati portati a Bethesda per cure dai Paesi Bassi e altri dalla Turchia.

    Dopo un anno e mezzo, possono già vedere l'effetto "molto positivo" del farmaco. Tutti e dodici i bambini si stanno sviluppando bene, ha detto.

    Il direttore generale ha richiamato l'attenzione sull'importanza della diagnosi precoce della malattia, che dipende anche dai medici di famiglia, dagli infermieri e dalla loro fattiva collaborazione con le famiglie. Successivamente, rappresentanti di diverse professioni, inclusi genetisti e neurologi, competono con i neuroni morenti, ha affermato. "Ogni giorno, ogni settimana conta", ha sottolineato, aggiungendo che il sistema sanitario infantile ungherese si è comportato bene in questa gara.

    György Velkey ​​​​ha ringraziato l'intera comunità dell'ospedale, che contribuisce alle cure, in particolare il direttore medico Borbála Miklós, che guida il team di cura.

    Al termine della conferenza stampa, il Ministro delle Risorse Umane e il Direttore Generale hanno fatto visita ad Anna, due anni e mezzo, uscita venerdì dall'ospedale.

    L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una rara malattia ereditaria causata da un difetto nel gene SMN1, che porta alla graduale perdita dei motoneuroni nel midollo spinale.

    Secondo il materiale stampa distribuito durante l'evento, il Bethesda Children's Hospital ha utilizzato per la prima volta la terapia con Zolgensma il 29 ottobre 2019. Dei dodici pazienti curati da allora, tutti sono un po' migliorati e due ragazzini hanno già mosso i primi passi indipendenti.

    Hanno ricordato che l'Ungheria è un leader mondiale nel finanziamento statale del trattamento della terapia genica, con la medicina della terapia genica che diventa disponibile sulla base dell'equità individuale da aprile.

    Mercoledì Anna, di due anni e mezzo, è stata in grado di ricevere Zolgensma sostenuto dallo stato presso il Bethesda Children's Hospital. Nel materiale di base, hanno scritto: in base alla loro esperienza fino ad ora, vedono una possibilità realistica di migliorare ulteriormente le capacità di movimento, evitando la ventilazione meccanica e preservando la capacità di nutrirsi in modo indipendente.

MTI

Foto: MTI/Tibor Illyés