Pierwsze dziecko, które otrzymało tam leczenie SMA dzięki państwowemu wsparciu, może w piątek opuścić szpital Bethesda w Budapeszcie, poinformował w piątek na miejscu minister zasobów ludzkich.


Miklós Kásler powiedział: w ostatnich latach najwięcej dzieci z SMA leczono w „jednym z bastionów węgierskiej pediatrii”, szpitalu Bethesda. Leczenie tej bardzo rzadkiej, poważnej choroby ma na Węgrzech długą tradycję. W Szpitalu Dziecięcym Bethesda już w 2016 roku rozpoczęto dożywotnie leczenie dzieci chorych na SMA dwoma różnymi rodzajami preparatów. Dwanaścioro dzieci otrzymało wcześniej terapię Zolgensma, która jest uważana za jedną z najnowocześniejszych, zazwyczaj poprzez współpracę społeczną. Trzech z nich pochodziło z Węgier, reszta to obcokrajowcy.

    Zgodnie z decyzją rządu, od kwietnia państwo będzie zapewniać bezpłatne leczenie SMA węgierskim dzieciom, dla których jest to wskazane ze względów medycznych. Dwuipółletnia Anna była jedną z pierwszych osób, które otrzymały leczenie i w piątek może wrócić do domu – poinformował minister.

    Minister wyjaśnił: w tym przypadku sprawiedliwość indywidualna polega na tym, że lekarz prowadzący zbiera wszystkie ustalenia dziecka i na ich podstawie komisja zawodowa decyduje, czy pacjent potrzebuje takiego, czy innego leczenia. W siedmiu przypadkach od kwietnia komisja zdecydowała, że ​​dziecko otrzyma tę terapię genową bezpłatnie; Dwóch z nich zostało już poddanych leczeniu, a leczenie pozostałych pięciu również jest umówione – dodał.

    György Velkey, dyrektor generalny szpitala, przypomniał, że w październiku 2019 roku wszyscy poznali nazwisko Zente, który jako pierwszy na Węgrzech iw Europie zastosował lek Zolgensma. Następnie Levente został poddany leczeniu, a następnie dziesięcioro kolejnych dzieci, dla których cena bardzo drogiego preparatu została zebrana głównie z darowizn społecznych. Wśród zagranicznych dzieci niektóre przywieziono do Bethesdy na leczenie z Holandii, a inne z Turcji.

    Po półtora roku widzą już „bardzo pozytywne” działanie leku. Powiedział, że wszystkie dwanaścioro dzieci rozwija się prawidłowo.

    Dyrektor generalny zwrócił uwagę na znaczenie wczesnego wykrywania choroby, które zależy także od lekarzy rodzinnych, pielęgniarek i ich efektywnej współpracy z rodzinami. Potem przedstawiciele kilku zawodów, w tym genetycy i neurolodzy, rywalizują z umierającymi neuronami – powiedział. „Liczy się każdy dzień, każdy tydzień” – podkreślił, dodając, że węgierski system ochrony zdrowia dzieci spisał się dobrze w tym wyścigu.

    György Velkey ​​podziękował całej społeczności szpitala, która dokłada się do leczenia, a zwłaszcza dyrektorowi medycznemu Borbáli Miklósowi, który kieruje zespołem leczącym.

    Na zakończenie konferencji prasowej Minister Personalny wraz z Dyrektorem Generalnym odwiedzili dwuipółletnią Annę, która w piątek opuściła szpital.

    Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest rzadką, dziedziczną chorobą spowodowaną defektem genu SMN1, który prowadzi do stopniowej utraty neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym.

    Jak wynika z materiałów prasowych rozpowszechnianych podczas wydarzenia, Bethesda Children's Hospital po raz pierwszy zastosował terapię Zolgensma 29 października 2019 r. Z dwunastu pacjentów leczonych od tego czasu u wszystkich nastąpiła pewna poprawa, a dwóch małych chłopców postawiło już pierwsze samodzielne kroki.

    Przypomnieli, że Węgry są światowym liderem w finansowaniu terapii genowej przez państwo, a medycyna terapii genowej jest dostępna od kwietnia na zasadzie indywidualnej uczciwości.

    Dwuipółletnia Anna mogła w środę otrzymać wspieraną przez państwo Zolgensmę w Szpitalu Dziecięcym Bethesda. W materiale źródłowym napisali: na podstawie dotychczasowych doświadczeń widzą realną szansę na dalsze doskonalenie sprawności ruchowej, unikanie wentylacji mechanicznej i zachowanie zdolności do samodzielnego karmienia.

MTI

Zdjęcie: MTI/Tibor Illyés